Μια θεραπεία αποσιώπησης γονιδίων φέρνει νέα ελπίδα στους ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ. Αποδείχθηκε ότι μία μόνο δόση μειώνει τα επίπεδα της πρόδρομης πρωτεΐνης του αμυλοειδούς έως και 90%.
Η νέα θεραπεία -προς το παρόν γνωστή ως ALN-APP- καταργεί το γονίδιο που παράγει τις πρωτεΐνες που προκαλούν τη νόσο Αλτσχάιμερ.
Τα αποτελέσματα μιας δοκιμής Α φάσης του φαρμάκου, που δημοσιεύθηκαν σε ιατρικό συνέδριο στο Άμστερνταμ τον περασμένο μήνα, υποδηλώνουν ότι μια μόνο δόση του φαρμάκου μπορεί να μειώσει τα επίπεδα της πρόδρομης πρωτεΐνης του αμυλοειδούς έως και 90%.
Η δοκιμή, στην οποία συμμετείχαν 20 ασθενείς, έδειξε επίσης ότι τα επίπεδα της πρωτεΐνης εξακολουθούσαν να είναι περίπου 65% χαμηλότερα μετά από έξι μήνες. Η πρωτεΐνη είναι υπεύθυνη για τη συσσώρευση στις τοξικές κολλώδεις πλάκες στον εγκέφαλο, προκαλώντας απώλεια μνήμης που σχετίζεται με τη νόσο Αλτσχάιμερ.
Οι επιστήμονες πιστεύουν τώρα ότι εάν χορηγηθεί αρκετά έγκαιρα, το νέο φάρμακο θα μπορούσε να εμποδίσει την ανάπτυξη συμπτωμάτων της νόσου Αλτσχάιμερ στους ασθενείς, σταματώντας τη διαδικασία στην πηγή του.
Το νέο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ εμποδίζει τη νόσο στην πηγή της
Η δοκιμή πραγματοποιήθηκε αφότου δύο άλλα φάρμακα -το lecanemab και το donanemab- βρέθηκε ότι προσδιορίζουν τη βασική αιτία της νόσου Αλτσχάιμερ, μειώνοντας τη γνωστική έκπτωση κατά ένα τέταρτο έως ένα τρίτο.
Ωστόσο, η διαφορά μεταξύ αυτών των φαρμάκων και της νέας προσέγγισης γονιδιακής αποσιώπησης είναι ότι η τελευταία εμποδίζει την παραγωγή των πρωτεϊνών εξαρχής, εξήγησε η Δρ. Catherine Mummery, νευρολόγος στο University College London Hospitals, η οποία ηγείται του βρετανικού βραχίονα της δοκιμής.
«Εάν απλώς καθαρίζουμε τις πρωτεΐνες που υπάρχουν ήδη, θα πρέπει να διορθώνουμε συνεχώς τη ζημιά, ενώ η βρύση είναι ακόμα ανοιχτή. Αλλά αν κλείσουμε τη βρύση, έχουμε πολύ περισσότερες πιθανότητες για την πρόληψη περαιτέρω ζημιών», σημειώνει η ειδικός.
Αφού αποδείξει ότι μια μόνο δόση μειώνει την προστασία των πρωτεϊνών, η ομάδα θα επεκτείνει τη δοκιμή με επαναλαμβανόμενες δόσεις, για να δει εάν τα επίπεδα των πρωτεϊνών μπορούν να μειωθούν ακόμη περισσότερο.
Το φάρμακο χορηγείται μέσω ένεσης στο κάτω μέρος της πλάτης στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό που περιβάλλει τον νωτιαίο μυελό, από όπου μπορεί να ταξιδέψει στον εγκέφαλο.
